У стволовых клеток, наконец, приехали? Несмотря на мошенничество и споры, признаки указывают на новые деньги решений промышленности

До конца 2006 года, Силиконовой Долине биотехнологическая компания Geron называется надеется приступить к человеку испытания нового обращения для замены отсутствующих изоляции вокруг нервных волокон, которая играет ключевую роль в повреждений спинного мозга и рассеянный склероз. Чтобы сделать это, Geron бы вложить в спинной мозг пациента, содержащей жидкость, специальные клетки целевой неизолированных нервы и превратиться в клетки, которые создают изоляции. Если испытания идут хорошо, и федеральных пищевых продуктов и медикаментов дает свое одобрение - два больших "если" - новый метод лечения может быть предоставлен пациентам примерно в восемь лет. Это позволило бы первый продукт хитом на рынке с использованием стволовых клеток из человеческих эмбрионов - пожалуй, самый спорный и самый революционный подход в современной медицине.

Geron не одинок. Около трех десятков компаний изучают методы лечения с помощью той или иной форме человеческих стволовых клеток, либо эмбриональных стволовых клеток или менее спорным взрослых, состояние плода, пуповины и плаценты клеток. В основном это малые биотехнологий, но по крайней мере одна большая фармацевтическая, Novartis, признает это делать по изучению стволовых клеток, и Merck пообещал принять пакет акций Geron. Потому что большие фармацевтические компании редко говорят о ранней стадии работы, что невозможно знать, как и многие другие могут смотреть в стволовые клетки в лабораторных условиях.

Несмотря на претензии мошеннических Южной Кореи исследований стволовых клеток, а также администрации Буша жесткие ограничения на предоставление государственных средств для этого, Есть признаки того, что стволовые клетки могут превращаться в новые важные отрасли. По меньшей мере 8 различных процедур с участием взрослых стволовых клеток уже находятся в эксплуатации, и более десятка клетка взрослого, пуповины и плода терапии ячейки в клинических испытаниях. Стволовые клетки всех типов 5 и доказавшие свою эффективность на животных и лабораторных тестов. Эмбриональные клетки далеки от развития, но даже если конкретный подход Geron не работает, некоторые эксперты предсказывают, что лечение может быть доступна с помощью этих клеток уже через десять лет.

Если хотя бы часть этих исследований приводит к фактической продукции, рыночные возможности могут быть в десятки миллиардов долларов, большая блокбастеров как холестерин препаратов в настоящее время. Например, более чем на 7 миллионов американцев страдают от сердечного приступа, с 565000 новых случаев ежегодно, по данным Американской ассоциации сердца. Что делать, если все они использовали лечения стволовых клеток к восстановлению поврежденных мышц их сердца? Другой 4,5 млн. перенес инсульт, 20,8 млн. больны диабетом, и 400 тысяч страдают от рассеянного склероза. Все целевые области для данного исследования.

C. Randal Миллс, исполнительный директор Осириса терапии в Балтиморе, говорит, что 1,2 миллиона американцев, срывая хряща в коленях каждый год, его хряща ремонтно-клеток может быть в размере $ 6 млрд до $ 10 млрд продукта. Для ткани сердца, он предвидит $ 4 миллиарда в ежегодных объемах продаж.

По мнению экспертов, они видят создание новой отрасли промышленности. "Я верующий", говорит д-р Роналд Кристал, председатель Отдела генетической медицины в Weill Cornell медицинский колледж и профессор с его Хушанг Ансари Центр Stem Cell Therapeutics. "Это будет реальной терапии. Это важно с точки зрения бизнеса".

Добавляет Уильям Р. Броди, президент Университета Джонса Хопкинса, где большая часть пионерских исследований было проведено: "Я не думаю, что я видел все, что имеет широкие возможности, что стволовые клетки технологии". Его надежды были увеличила на $ 100 млн пожертвований от миллиардера мэр Нью-Йорка Майкл Блумберг.

Стволовые клетки являются джины медицины, потому что они могут превращаться в другие типы клеток, чтобы отремонтировать или заменить поврежденные части тела, как нервные волокна изоляции в ходе судебных разбирательств в Geron. Но исследования на самых ранних этапах, а также препятствия являются высокими.

Большая проблема состоит в обеспечении того, чтобы клетки не делают различия во что-то нежелательное, как раковые клетки. Кроме того, производство какой-либо биологической продукт деликатный и сложный, и даже если он работает, тело будет естественно попытаться отказаться от иностранных захватчиков. Кроме того, политически влиятельные религиозные правые хотят, чтобы заблокировать исследования эмбриональных стволовых клеток, поскольку он требует уничтожения эмбрионов, которые эти группы считают эквивалентным к убийству.

Но ученые считают, подавляющее большинство, что некоторые из проводимых исследований будет в конечном итоге добиться успеха.

Далеко вперед в коммерческих развития клеток взрослого организма. Действительно, одной из форм стволовых клеток взрослого человека использовать продолжается уже на протяжении более 40 лет - трансплантации костного мозга, как правило, для восстановления крови больных лейкемией. Стволовые клетки крови также были переселены из пуповины. А частная Осириса была продажа вид замазки из взрослого костного мозга стволовые клетки, с июля прошлого года, используется для ремонта кости.

Клинические испытания

Осирис проведения клинических испытаний еще трех костного мозга, полученных продуктов. Они проходят тестирование на иммунные расстройства называется трансплантат против принимающей заболеваний, для восстановления хряща, а также для устранения сердечной тканью. Генеральный директор Миллса предсказывает, что первые два могут предстать перед FDA для утверждения в 2007 или 2008 - изготовление Осириса одна из четырех компаний ближайших приведения продукта на рынок.

Еще несколько лет сзади Neuronyx, а также частных и базирующаяся в пригороде Филадельфии. Она надеется начать клинические испытания в этом году больше, чем три обращения областях, в том числе кожи, ткани сердца после сердечного приступа, и нервные ткани после инсульта. Саммит, штат Нью-Джерси основе Celgene принимает иной подход, с использованием стволовых клеток, полученных из плаценты нормальных, доношенных новорожденных. "Плацентарных стволовых клеток чрезвычайно интересный способ приближения терапии стволовыми клетками - не спорным, равно как плюрипотентных эмбриональных стволовых клеток, претензий генеральный директор Джон Джексон.

Роберт Харири, президент сотового подразделения компании терапии, говорит, что некоторые плацентарных клеток частично дифференцированные уже, загрунтовать, чтобы стать сердечной мышцы, нервной ткани или инсулин-продуцирующие клетки, например. После имплантировали в сердце клетки сердечной мышцы будут строить мышечную ткань. Компания надеется начать небольшое исследование по серповидно-клеточная анемия в этом году и определить, какие области лечения разобраться.

Всего журнал Nature Biotechnology списки 37 компаний по всему миру работают над плода или взрослых стволовых клеток. Практически все малые биотехнологий, причем около половины в человеческом испытаний или на рынке уже, а остальная часть на более ранних этапах обучения в лаборатории или на животных.

Только несколько компаний, как известно, расследование эмбриональных стволовых клеток, многие из них за пределами Соединенных Штатов. Geron, в дополнение к ее исследования спинного мозга, проводит семь других потенциальных областей, в том числе сердечной мышцы ущерб, сахарный диабет, болезнь Паркинсона, артрит, иммунное отторжение, кости ущерба, а клетки печени для тестирования на наркотики (не для фактического заболевания печени). Павел Герлинг, руководитель корпоративных исследований "Новартис", говорит, скорее всего, областей, компании для развития диабета, сердечных повреждений мышц и болезни Паркинсона.

Но Есть много препятствий - от навязчивой рекламы. Даже Броды Джона Хопкинса, за энтузиазм его, предупреждает, что "когда технологии выходят на передний план, у нас всегда есть эти великие предсказания о том, как они собираются делать. Чаще всего, наука движется медленно попасть Принимаем терапии ".

В эмбриональных клеток, их самое большое преимущество - универсальность - также является их крупнейших научных проблем. "Вы должны научиться различать их, как вы хотите", говорит Герлинг. "Проблема заключается в том, что в опытах на животных, когда вы наполнить эмбриональных стволовых клеток в какой-то части тела, они могут начать делать различные типы тканей, вы не хотите, вплоть до фактического рака". Так Новартис пытается определить, какие гены активируются при различных этапах дифференцировки, в надежде найти молекул, которые помогают клеткам оставаться дифференцированной правильном пути. Другое возможное решение, предлагает Джерри В. Шей, заместитель председателя отдела клеточной биологии в Университете Техаса Юго-западного медицинского центра, является вставка гена, который убьет ячейки, если пациент дали конкретного препарата. Тогда, если стволовые клетки начали дико различия или поворот злокачественных, пациент может быть предоставлена вызвать наркотиков.

По мнению экспертов, основная проблема для взрослых клеток становится достаточно. Человеческое тело не делает много, и после того как они собрали "это очень трудно держать взрослых клеток в культуре долгосрочной перспективе", поясняет д-р Нейл Theise, директор печени и исследования стволовых клеток в лаборатории Бет Исраэль Медицинский Центр Нью-Йорк. Тем не менее, Осирис и Neuronyx утверждают, что решить эту проблему с помощью собственных процессов роста и культур.

Другая проблема заключается в отказе. Пациенты могли бы своего рода анти-отказ лекарств, которые сейчас используются при пересадке органов, но те, имеют серьезные побочные эффекты, в первую очередь ослабление иммунной системы. Некоторые ученые видят решение, как использование собственных клеток пациента. Это может означать, взрослые стволовые клетки, взятые из костного мозга пациента.

Разногласия также может повредить потенциала отрасли. Под давлением против абортов и религиозных деятелей, администрация Буша в августе 2001 года неожиданно заявил, что федеральные деньги могут быть использованы только для исследования на очень небольшое количество эмбриональных клеточных линий, которые существовали по состоянию на это время. Это направило университетов, исследовательских центров и компаний карабкаться на финансирование со стороны инвесторов, государственных и иностранных правительств, пожертвований частных институтов, а также благотворительные организации. Тогда, если они получают какие-либо средства из Вашингтона, исследователи должны сохранить два набора записей и тщательно распределять свои лаборатории расходов и рабочего времени между двумя источниками финансирования.

[Иллюстрация опущены]

Сотовый Политика

Спор является одной из причин, почему Celgene решил пойти с плацентарной клетки, и поэтому почти нет крупных фармацевтическая компания будет говорить публично о своих научных исследований. "Путаница политических и этических вопросов затрагивает всех в этой области. Она влияет потенциальных партнеров и инвесторов", говорит Стивен Вебстер В., генеральный директор Neuronyx. "Вы говорите с [потенциальными инвесторами], и они просто говорят:" Мы не глядя на площадь прямо сейчас ".

Многие ученые опасаются, что Соединенные Штаты будут отставать от таких стран, как Великобритания и Сингапур, чьи правительства поощрять исследования эмбриональных стволовых клеток.

Калифорния, Нью-Джерси и других штатах скачут, чтобы предлагать свои собственные источники финансирования исследований, а также законопроекты находятся на рассмотрении в Конгрессе об отмене политики Буша. Со своей стороны, противники этого исследования надеются показать, что взрослые клетки могут быть более гибкими, чем люди, теперь понимаю, или что эмбриональные клетки могут быть получены таким образом, чтобы не разрушать эмбрионы.

Первый большой тест эмбриональных политике ячейки придет время, когда Geron приносит свои планы на клинических испытаниях FDA на утверждение, вероятно, осенью этого года. Будет FDA уступить политическому давлению и найти предлог отказаться от планов? (Политики администрации Буша вовсе не проблема, потому Geron не использует средства из федерального бюджета в его научных исследований, говорится в сообщении компании.)

Пока д-р Томас Okarma, генеральный директор Geron, отмечает, что взаимодействие с FDA были "уместно и приятно". Тем не менее, многие наблюдатели нервничают, особенно потому, что FDA дважды за последние два года отказались одобрить рецепта продаж экстренной контрацепции препарата Plan B после беспрецедентного лоббирования против абортов и религиозных групп. "Часть из них будет зависеть от того, кто в Белом доме", говорит Ира потери, специалистов здравоохранения и исполнительного вице-президента в Вашингтоне, округ Колумбия, Вашингтон, исследовательской фирмы анализ. "Учитывая, как они уже вели себя Plan B, мы не можем быть слишком уверены".

Конечно, политическое давление, также может работать в другую сторону, общественных деятелей, таких как лобби Нэнси Рейган от имени исследований стволовых клеток для болезней, что их семьи пострадали. Дженнифер Elisseeff, Университет Джона Хопкинса ассистент профессора, который в последнее время одним из основателей биотехнологической Калифорнии называемые Cartilix, который надеется использовать клетки взрослого для восстановления хряща, указывает, что потребовались годы для искусственного оплодотворения, чтобы получить широкое признание. "Как люди видят:" Вот терапии, что происходит, чтобы помочь мне, "потенциально то же самое может произойти с помощью стволовых клеток", говорит она.

Многие аналитики сравнивают стволовых клеток для первых дней генной терапии в конце 1980 и начале 1990-х как обещание и навязчивой рекламы. Существовал удивительные новые исследования на передний край науки, казалось, обещал чудесное излечение, изменяя то, что ушел не в порядке основными блоками, из человеческого тела. (Попытки генной терапии для замены неисправного генов.) Исследователи вступил с венчурными капиталистами для запуска новых компаний продолжать обещание - 150 компаний в случае генной терапии.

Стволовые клеточной терапии, вероятно, имеет больше возможностей, чем его коллега генетических потому что он теоретически мог бы применить к гораздо более физических условиях. В теории, стволовые клетки могут быть использованы для ремонта какого-либо повреждения тканей. Генная терапия, напротив, ограничивается условиях, вызванных генетическими мутациями.

История генной терапии предлагает несколько отрезвляющим предупреждения о стволовых сегодняшних энтузиастов клетки. Он принял гораздо дольше и была гораздо сложнее разработать годные к употреблению продукты генной терапии, чем ожидалось, когда первые испытания на человеке начал в 1990 году. Испытания были приостановлены в два раза, после пациентов умерли в двух различных экспериментах - во-первых, подросток в университете штата Пенсильвания в 1999 году, а затем ребенка во Франции два года назад. Есть еще ни одного товара на рынке в Соединенных Штатах. "С помощью стволовых клеток, мы где генной терапии было в конце 1980-х годов", говорит д-р Кристалл Weill Cornell.

Есть обязательно будет откат вперед, и, возможно, бури споров. Но несмотря на все предостережения, важный переходный период, как представляется, происходит - стволовые клетки, которые когда-то были просто предметом исследования, возникают в качестве потенциально важного нового промышленности.

Фран-Хоторн является автором Внутри FDA: Бизнес и политика "За наркотикам, которые мы выбираем, и мы едим (John Wiley

Статья: Стволовые клетки Primer

* Взрослых клеток найденных естественно в различных органах, в частности костного мозга. Они могут расти только в ограниченных типов тканей, и их трудно собрать и сохранить.

[Иллюстрация опущены]

* Пуповинной и плацентарной клетки, взятые после рождения. Неясно, насколько гибкими они превращаются в различные виды ткани.

* Плод клеток, взятых из ткани мозга случился выкидыш, мертворожденные или плода. Они противоречивы, и работали только в два узких областях лечения.

* Эмбриональных клеток, взятых из новых оплодотворенных эмбрионов до клетки различают органов. В принципе, они могут обратиться в любой вид ткани, но риск дифференциации из-под контроля, даже превращается в рак.

Источник: Генеральный директор